تقنية توصيل mRNA المبتكرة يمكن أن تصحح الاضطرابات الوراثية قبل الولادة

في دراسة جديدة أجرتها جامعة كاليفورنيا في ديفيس وجامعة كاليفورنيا في بيركلي، طور الباحثون طريقة لتوصيل mRNA إلى خلايا دماغ الجنين، مما قد يوفر طريقة لتصحيح الاضطرابات الوراثية مثل متلازمة أنجلمان وريت قبل الولادة. عن طريق حقن الحمض النووي الريبوزي الرسول (mRNA) المغلف في الجسيمات النانوية الدهنية (LNPs) مباشرة في خلايا دماغ الجنين، أظهرت الدراسة نتائج واعدة في نموذج فأر لتحرير الجينات في الدماغ النامي، حسبما ورد في ACS Nano.

فهم التكنولوجيا

تعمل تقنية LNP المستخدمة هنا بمثابة “وسيلة توصيل” للmRNA، والذي يعمل بمثابة مخطط للبروتينات في الخلايا. من خلال توصيل mRNA الذي يوجه الخلية لبناء إنزيم Cas9، الذي يمكنه تحرير الجينات، الباحثين نجح في استهداف الخلايا في دماغ الجنين. يمكن لهذه الطريقة أن تصحح الطفرات الجينية في مرحلة نمو حرجة، مما قد يوقف التغيرات الخلوية الضارة قبل الولادة. وأشار كبير الباحثين الدكتور أيجون وانغ، أستاذ الهندسة الطبية الحيوية بجامعة كاليفورنيا في ديفيس، إلى أن هذا النهج يمكن أن يسمح بتصحيح الجينات المعيبة خلال فترة حاسمة في نمو دماغ الجنين.

الآثار المترتبة والفوائد لتحرير الجينات في الرحم

يقدم البحث نموذجًا لكيفية علاج حالات النمو العصبي مبكرًا، قبل أن يتشكل الحاجز الدموي الدماغي، والذي عادة ما يحد من العلاج بعد الولادة. تصحيح الخلايا في وقت مبكر يمكن أن يؤدي إلى فوائد أكثر استدامة، خاصة وأن عددًا كبيرًا من الخلايا العصبية في المناطق المهمة للذاكرة والإدراك تبين أنها تحتوي على مادة وراثية صحية.

مستقبل علاجات LNP مرنا

تقلل طريقة LNP أيضًا من مخاطر الالتهاب، وهو تحدٍ شائع في توصيل mRNA إلى الدماغ. يضع هذا البحث الأساس للعلاجات المستقبلية التي تستهدف الجهاز العصبي المركزي، حيث يمكن أن تترجم العلاجات المقدمة في الرحم إلى نتائج صحية أفضل عند الولادة. ويخطط الباحثون لمواصلة تطوير هذه التكنولوجيا لمعرفة ما إذا كان من الممكن تطبيقها على نطاق أوسع في الوقاية من الأمراض قبل الولادة، مع تطبيقات أوسع محتملة لحالات وراثية أخرى.